写于 2018-12-18 11:15:01| 澳门金沙平台官方网站| 澳门金沙平台官方网站
<p>Connie K Ho为redOrbitcom - 您的宇宙在线医学技术的进步使得开发新疗法成为可能一个这样的治疗发展的例子是由BioMarin Pharmaceutical Inc完成的工作,该公司专注于开发和商业化用于严重疾病的生物制药和其他医疗条件Bioemarin制药公司在2013年提交营销申请时,与每周输注GALNS 2 mg / kg的参与者24周后安慰剂相比,在6分钟的步行距离内达到了变化的主要终点随机,双盲安慰剂对照研究(MOR-004)研究了两剂GALNS对被诊断患有溶酶体贮积症的粘多糖贮积症IVA型(MPS IVA),也称为Morquio A综合征的患者的影响</p><p>国家MPS协会,被诊断患有MPS IVA的儿童没有拼接粘多糖所必需的酶ccharides硫酸角质素由于粘多糖贮存在体内不完全分解,它可能对身体细胞造成损害研究中的受试者需要在临床上被诊断为患有MPS IVA研究人员测量了6分钟的步行距离,3分钟椅子爬升和尿Keratan硫酸盐对于每周给予2mg / kg GALSN剂量的患者,他们没有显示出与基线相比的大量变化而不是安慰剂该公司也在进行延伸研究,并且只有少数患者参加了长达36周或48周的研究</p><p>公司计划根据其开展的各项研究结果提交营销申请“这项关键性研究的积极成果将有助于支持GALNS作为第一种可用于帮助全球约3,000名患有MPS IVA的人的疗法 - 一种罕见的,退行性的,危及生命的遗传疾病,没有可用的疗法,“ BioMarin首席医疗官Hank Fuchs博士在一份准备好的声明中解释说,特别是每周给予2 mg / kg GALSN剂量的患者在第12周的6分钟步行距离与基线相比有所改善他们继续在研究的第24周也进行了改进关于观察3分钟爬楼梯的次要终点,每周给予2mg / kg GALSN的患者继续改善,并在24周时间内取得进展研究结果显示,在3分钟的爬楼梯中,达到36周和48周标记的患者也有足够的改善</p><p>根据研究结果,科学家认为GALNS的剂量会增强肺功能“我们对MOR-的清晰度感到非常满意</p><p> 004研究为我们提供了适当的GALNS剂量方案</p><p>每周2 mg / kg剂量在该研究的主要终点提供了统计学意义和临床意义的改善,并且为其他具有临床意义的终点,包括三分钟爬楼梯和肺功能检查的病情改善相比之下,每隔一周2 mg / kg的剂量与初级和临床二级和三级终点的安慰剂相似,“继续Fuchs在声明中虽然研究显示成功,但MOR-004研究的一些参与者遭受了不良反应研究小组报告说,超过25%的治疗患者有咳嗽,头痛,恶心,发热和呕吐等症状研究人员能够通过修改治疗方法来应对这些情况“GALNS临床计划目前是BioMarin的最高发展重点,这项积极的3期研究是该公司潜在的变革性里程碑,”BioMarin首席执行官Jean-JacquesBienaimé指出在一份准备好的声明中“我们正在运用我们的成功记录,为孤儿疾病开发新的治疗方法现有的Naglazyme商业基础设施能够尽快为患者带来GALNS“研究人员团队计划在明年2月举行的世界研讨会上向国家MPS协会和Carol Ann基金会/国际Morquio组织介绍研究的全部结果对这种疾病有越来越多的认识Morquio组织报道,MPS IVA是一种溶酶体贮积症(LSDs),可以影响7,7000名新生儿中的大约一人 那些被诊断患有这种疾病的人通常有各种各样的症状和体征在MPS IVA的预后中,脊髓损伤的脊髓性脊髓病可以早期发展为更严重的Morquio综合征患者</p><p>由于瘫痪,限制性胸壁运动和心脏瓣膜病是影响个体的因素MPS IVA的临床特征包括疲劳,呼吸困难,睡眠呼吸暂停,反复发作,因此可能无法在二十和三十岁时存活感染,听力丧失,行走时摔倒的倾向,角膜混浊,短颈和躯干侏儒症等在婴儿期出现的疾病警告标志包括骨骼畸形,蹒跚的门,延迟站立和行走的能力,以及随着生长的延迟最后,MPS IV是一种遗传性疾病,由隐性基因引起目前还没有治愈这种疾病的方法,但是可以选择管理d治疗与疾病有关的问题;目前的治疗包括骨髓移植/造血干细胞翻译,姑息治疗,